RD13-02 je univerzalni produkt CAR-T celic, ki cilja na CD7, pridobljen iz zdravih darovalcev, in je namenjen zdravljenju recidivne ali refraktorne akutne limfoblastne levkemije/limfoma T celic (T-ALL/LBL). Je gensko spremenjen, da se prepreči bratomor, bolezen presadka proti gostitelju (GvHD) in zavrnitev gostitelja proti presadku (HvG), hkrati pa se poveča protitumorsko delovanje. RD13-02 je mogoče pripraviti v eni sami seriji za več ljudi, s čimer se doseže možnost takojšnje uporabe za bolnike, ki potrebujejo zdravljenje s CAR-T celicami.
7. novembra 2024 je podjetje Bioheng Therapeutics sporočilo, da bo na 66. letnem srečanju Ameriškega združenja za hematologijo (ASH) ustno predstavilo najnovejše klinične podatke faze I svojega univerzalnega produkta CAR-T celic RD13-02, ki cilja na CD7 za zdravljenje bolnikov z recidivno/refraktarno (R/R) T-ALL/LBL. Konferenca bo potekala od 7. do 10. decembra 2024 v San Diegu v ZDA.
Rezultati: 1. avgusta 2024 je bilo vključenih skupno 18 upravičenih bolnikov z R/R T-ALL/LBL (13 ALL, 5 LBL), z mediano starosti 33,5 let (razpon od 11 do 67). Mediana predhodnih linij zdravljenja je bila 2 (razpon od 1 do 5), 4 bolniki pa so imeli pred vključitvijo predhodno alo-HSCT. Mediana delež blastov v kostnem mozgu je bila 71 % (razpon: od 6 % do 90 %) med 18 bolniki, pri čemer je 9 (6 ALL, 3 LBL) pokazalo ekstramedularno prizadetost. Pri nobenem odmerjanju niso opazili nobenega toksičnega dogodka, ki bi omejeval odmerek (DLT), ali nevrotoksičnosti, pojavil pa se je le en primer GvHD 1. Sindrom sproščanja citokinov (CRS) je bil obvladljiv, večina je bila blagih (Gr1, n=10; Gr2, n=5; Gr3, n=3). Okužbe katere koli stopnje so se pojavile pri 13 (72 %) bolnikih (≥Gr3 pri 2 [11 %] bolnikih). Zaradi pojava CRS Gr3 pri enem bolniku na ravni DL2 in DL3 so raziskovalci določili DL1 kot razširitveni odmerek s poudarkom na varnosti in učinkovitosti. Med razširitvijo odmerka je en bolnik umrl zaradi sindroma lize tumorja 20. dan po infuziji.
Pri začetni 28-dnevni oceni po infuziji je 14 od 17 ocenljivih bolnikov doseglo CR/CRi. Do drugega meseca po infuziji sta CR/CRi dosegla še dva bolnika, s stopnjo CR/CRi 94 % (16/17). Med bolniki s CR/CRi jih je 100 % doseglo negativni status minimalne preostale bolezni (MRD) z analizo pretočne citometrije. Mediana Cmax celic CAR-T v periferni krvi je bila 1.863.601 kopij/μg genomske DNA (razpon od 275.044 do 3.763.587) z analizo qPCR, pri čemer je najdaljše trajanje preseglo 90 dni.
Zaključek: RD13-02, univerzalni izdelek CAR-T, ki je na voljo že na trgu, je pokazal obvladljiv varnostni profil in izboljšano učinkovitost pri zdravljenju R/R CD7 T-ALL/LBL. Omeniti velja, da je 100 % bolnikov s CR/CRi doseglo MRD-negativen status, kar je bolnikom ponudilo hitrejše možnosti zdravljenja.
Trenutno na Kitajskem poteka veliko drugih kliničnih preskušanj CAR-T in iščejo paciente. Za posvet o novih zdravilih in tehnologijah se lahko obrnete na mednarodni oddelek onkološke bolnišnice južne regije Pekinga.
Telefonska številka: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
Reference
1.https://www.bioheng.com/News_Details/26.html
2.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper207322.html
3.http://myimm.net/mianyizhiliao/2035.html
Čas objave: 3. dec. 2024