Equecabtagene autoleucel (eque-cel)

Equecabtagene autoleucel (eque-cel), terapija s himernimi antigenskimi receptorji (CAR) T-celicami, ki v celoti izvirajo iz človeškega izvora in ciljajo na antigen zorenja B-celic, je pokazala potencial za zdravljenje recidivnega ali refraktornega multipli mieloma (R/RMM).

Kitajska nacionalna uprava za medicinske izdelke (NMPA) je 30. junija 2023 odobrila novo vlogo za zdravilo (NDA) za FUCASO (Equecabtagene Autoleucel), prvo popolnoma humano himerno antigensko receptorsko (CAR) terapijo T-celic proti antigenu zorenja B-celic (BCMA) za zdravljenje R/RMM, ki so prejeli ≥ 3 linije predhodnih terapij, ki so vsebovale vsaj en zaviralec proteasomov in imunomodulatorno sredstvo.

7. novembra 2024 je IASO Biotherapeutics objavil, da so bili rezultati klinične študije faze 1b/2 FUMANBA-1 njegovega popolnoma humanega anti-BCMA CAR-T zdravljenja, Equecabtagene Autoleucel (trgovsko ime: Fucaso™), za zdravljenje R/RMM, objavljeni v vodilni medicinski reviji JAMA Oncology. Študija je ocenila učinkovitost in varnost zdravila Equecabtagene Autoleucel pri bolnikih z R/RMM, ki so predhodno prejeli ≥3 linije predhodnih terapij. Rezultati so pokazali, da je zdravilo Equecabtagene Autoleucel doseglo visoko splošno stopnjo odziva in trajno remisijo pri bolnikih z ugodnim varnostnim profilom.

FUMANBA-1 je enodelna, odprta registracijska klinična študija faze 1b/2, ki je bila izvedena v 14 kitajskih centrih za oceno učinkovitosti in varnosti zdravila Equecabtagene Autoleucel pri bolnikih z R/RMM, ki so predhodno prejeli ≥ 3 linije zdravljenja. V preskušanje so bili vključeni bolniki z R/RMM, ki so predhodno prejeli vsaj tri linije zdravljenja, vključno s kemoterapevtskimi režimi na osnovi zaviralcev proteasomov in imunomodulatornih zdravil, in so imeli v zadnji liniji zdravljenja napredovanje bolezni. V preskušanje so bili upravičeni tudi bolniki, ki so predhodno prejemali terapijo BCMA CAR-T.

RezultatiOd 103 bolnikov, ki so prejeli infuzijo zdravila eque-cel, jih je bilo 55 (53,4 %) moških, mediana (razpon) starosti pa je bila 58 (39–70) let. Pri medianem (razpon) spremljanju 13,8 (0,4–27,2) mesecev je bila glede učinkovitosti med 101 ocenljivim bolnikom skupna stopnja odziva (ORR) 96,0 % (97/101), stopnja strogega popolnega odziva/popolnega odziva (sCR/CR) pa 74,3 % (75/101). Med 89 bolniki brez predhodne terapije CAR-T je bila ORR 98,9 % (88/89), stopnja sCR/CR pa 78,7 % (70/89). Pri teh 101 bolnikih je bil mediani čas do odziva 16 dni (razpon: 11–179), medtem ko mediana trajanja odziva (DOR) in mediana preživetja brez napredovanja bolezni (PFS) še nista bila dosežena. 12-mesečna stopnja PFS je bila 78,8 % (95 % IZ: 68,6–86,0). Poleg tega je 95 % (96/101) bolnikov doseglo negativnost minimalne preostale bolezni (MRD), z medianim časom do negativnosti MRD 15 dni (razpon: 14–186). Vsi bolniki s sCR/CR so dosegli negativnost MRD, mediana trajanja negativnosti MRD pa še ni bila dosežena.

Zaključki in relevantnostV tej študiji je zdravilo eque-cel pri bolnikih z močno predhodno zdravljenim R/RMM privedlo do zgodnjih, globokih in trajnih odzivov z obvladljivim varnostnim profilom. Tudi bolniki s predhodno terapijo s celicami CAR T so imeli koristi od zdravila eque-cel.

Trenutno na Kitajskem poteka veliko drugih kliničnih preskušanj CAR-T in iščejo paciente. Za posvet o novih zdravilih in tehnologijah se lahko obrnete na mednarodni oddelek onkološke bolnišnice južne regije Pekinga.

Telefonska številka: 4008803716

Email：myimmnet@163.com

Reference

1.https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/cxylqx/cxypxx/20230630195006116.html

2.https://en.iasobio.com/info.php?id=224

3. http://js.news.cn/20230926/c8e67444df624a5ea654dda3aa608689/c.html

4.https://en.iasobio.com/info.php?id=256

5.https://jamanetwork.com/journals/jamaoncology/article-abstract/2826068