Nacionalna uprava za medicinske izdelke (NMPA) je 30. julija uradno odobrila trženje zdravila HICARA za zdravljenje odraslih bolnikov z recidivnim ali neodzivnim velikoceličnim limfomom B (r/r LBCL), ki so prejeli dve ali več linij sistemske terapije. To vključuje difuzni velikocelični limfom B, ki ni drugače opredeljen (DLBCL, NOS); difuzni velikocelični limfom B, transformiran iz folikularnega limfoma; visokostopenjski B-celični limfom s preureditvami MYC in BCL2; in visokostopenjski B-celični limfom, ki ni drugače opredeljen (HGBL, NOS).
To je prvi kitajski v celoti doma razvit izdelek CD19 CAR-T, ki je posebej usmerjen proti recidivnemu ali neodzivnemu velikoceličnemu limfomu B (r/r LBCL). Raziskave, razvoj in proizvodnja zdravila HICARA v celoti temeljijo na lastniški molekularni zasnovi podjetja Hrain Biotechnology, neodvisno vzpostavljenem sistemu kakovosti procesov in zaprti platformi za proizvodnjo v velikem obsegu. Ta dosežek omogoča popolno udomačitev razvoja in proizvodnje celic CAR-T ter prekinja tuje tehnološke monopole. Omeniti velja, da je HICARA prvi doma odobreni izdelek CAR-T, ki uporablja stabilen postopek virusnega vektorja celične linije.
Glede na rezultate preskušanja faze II HRAIN01-NHL01-II (NCT05436223), predstavljene na letnem srečanju Ameriškega združenja za raziskave raka (AACR) leta 2024, je HICARA pokazala učinkovite odzive pri bolnikih z recidivnim/refraktornim ne-Hodgkinovim limfomom.
Rezultati: Do 16. maja 2023 je 81 bolnikov z R/R NHL in izhodiščno oceno ECOG 0-1 prejelo infuzijo HR001 iz proizvodnega obrata Jinshan [51,9 % moških; mediana starost 53,4 let (razpon 23–74); 3,7 % negativnih za CD19; 91,4 % difuznih velikoceličnih B-limfoma; 79,0 % III-IV po klasifikaciji Ann Arbor ali Lugano] z mediano spremljanjem 160 dni (razpon 7 do 454). Mediana časa do najboljšega odziva je bila 30 dni (razpon 28–358). 3-mesečna, 6-mesečna in najboljša objektivna stopnja odziva (ORR) je bila 53,1 % (95 % IZ: 41,7–64,3), 45,7 % (95 % IZ: 34,6–57,1) oziroma 74,1 % (95 % IZ: 63,1–83,2). 3-mesečna, 6-mesečna in najboljša popolna stopnja odziva (CRR) je bila 32,1 % (95 % IZ: 22,2–43,4), 29,6 % (95 % IZ: 20,0–40,8) oziroma 49,4 % (95 % IZ: 38,1–60,7). Mediana trajanja odziva (DOR) in preživetja brez napredovanja bolezni (PFS) sta bila 339 dni (95 % IZ: 149-NE) oziroma 176 dni (95 % IZ: 91-NE). Celokupno preživetje (OS) ni bilo doseženo. Najpogostejši neželeni učinki, povezani z zdravljenjem, so se pojavili v hematološkem sistemu. Sindrom sproščanja citokinov (CRS) se je pojavil pri 95,1 % bolnikov, pri čemer je bil CRS stopnje ≥ 3 opažen pri 3,7 % bolnikov. Sindrom nevrotoksičnosti, povezane z imunskimi efektorskimi celicami (ICANS), se je pojavil pri 8,6 % bolnikov, brez poročanja o ICANS stopnje ≥ 3. Z zdravljenjem povezana umrljivost je bila 1,2 %. Mediana časa do največje ekspanzije CAR T-celic je bila 240 ur (120~672) po infuziji, mediana največje ekspanzije (Cmax) je bila 17413,9 kopij/μg DNA (124,9~136382,2), mediana AUC pa0–28 dnije bila 3201014,0 kopij/μg DNA (205082,8~18400016,2). Pozitivne teste za protitelesa proti zdravilu (ADA) so opazili pri 14,8 % bolnikov, teste za nevtralizirajoča protitelesa (Nab) pa pri 3,7 % bolnikov. Pri bolnikih s pozitivnim testom na Nab se je popoln odziv ohranil do nadaljnjega spremljanja.
At present, there are still many clinical trials of new anti-cancer technologies in China seeking patients. Consultation on new drugs and technologies, you can contact Beijing South Region Oncology Hospital International Department. Phone Number：4008803716 WeChat ID: 17801183037 Email：myimmnet@163.com
Čas objave: 31. julij 2025