Center za vrednotenje zdravil (CDE) pri Nacionalni upravi za medicinske izdelke (NMPA) je 7. avgusta objavil, da je bila injekcija PA3-17 predlagana za vključitev v oznako prebojne terapije, namenjene zdravljenju odraslih bolnikov z recidivno/refraktorno akutno limfoblastno levkemijo/limfomom celic T (r/r T-ALL/LBL).
Trenutno na Kitajskem še vedno poteka veliko kliničnih preskušanj novih tehnologij proti raku, ki iščejo paciente. Za posvetovanje o novih zdravilih in tehnologijah se lahko obrnete na mednarodni oddelek onkološke bolnišnice južne regije Pekinga.
Telefonska številka: 4008803716
ID WeChata: 17801183037
E-pošta：myimmnet@163.com
Bolniki z recidivno/refraktorno T-limfoblastno levkemijo/limfomom (r/r T-ALL/LBL) se klinično kažejo s hitrim napredovanjem bolezni, slabo prognozo in pomanjkanjem terapevtskih možnosti. Trenutno je FDA leta 2005 odobrila le Nailabin za zdravljenje bolnikov s T-ALL/LBL, ki se niso odzvali na vsaj dva kemoterapevtska režima ali so po zdravljenju ponovili bolezen, z ORR 31 % in CR 23 %. Zato je nujno treba razviti druge učinkovite metode. Poleg izražanja v normalnih celicah T in NK ter brez izražanja v drugih tkivnih celicah se CD7 močno izraža v celicah T-ALL/LBL. Zato CD7 velja za potencialno tarčo za razvoj CAR-T terapije za T-ALL/LBL. Izziv pa je preprečiti bratomor, ki ga povzroča izražanje CD7 v celicah T. Raziskovalci so razvili injekcijo CAR-T celic na osnovi protiteles CD7 nano, imenovano injekcija PA3-17, tako da blokirajo izražanje molekule CD7 na površini celic T z zaviralcem izražanja proteinov proti CD7 (PEBL).
Dolgoročni podatki spremljanja iz kliničnega preskušanja faze I injekcije PA3-17 za zdravljenje recidivne/refraktorne akutne limfoblastne levkemije/limfoma celic T (R/R T-ALL/LBL) so bili predstavljeni na mednarodno avtoritativni akademski konferenci EHA 2025.
Do 19. februarja 2025 je bilo vključenih skupno 13 bolnikov (3 bolniki v skupini z odmerkom 1, 2 in 3, 4 bolniki v skupini RP2D), ki so vsi prejeli enkratno infuzijo injekcije PA3-17 in opravili 28-dnevno oceno toksičnosti, ki omejuje odmerek (DLT). RP2D je bil določen pri 2×10⁶ CAR-T/kg na podlagi farmakokinetike, varnosti in učinkovitosti po tem odmerku. DLT se ni pojavil in največji tolerirani odmerek (MTD) ni bil dosežen. Incidenca sindroma sproščanja citokinov (CRS) je bila 84,6 % (G3: 23,1 %, brez G4), medtem ko je bil sindrom nevrotoksičnosti, povezane z imunskimi efektorskimi celicami (ICANS), omejen na G1-2 (15,4 %). Podatki o učinkovitosti so pokazali, da je bila najboljša objektivna stopnja odziva (ORR) 84,6 % (11/13) in da je 76,9 % (10/13) doseglo popolno remisijo/popolno remisijo z nepopolnim okrevanjem števila celic (CR/CRi). Presenetljivo je, da je 69,2 % (9/13, 8 bolnikov CR) ohranilo odziv po 3 mesecih, pri čemer je 50,0 % (4/8) ohranilo CR > 15 mesecev po infuziji brez nadaljnje presaditve matičnih celic (SCT), dva od njih pa sta imela še vedno zaznavne celice CAR-T po 21 mesecih. Omeniti velja, da je močno predhodno zdravljen bolnik [predhodna presaditev hematopoetskih matičnih celic (HSCT), obsežna bolezen > 7 cm] dosegel CR do 28. dne in drugo HSCT po 6 mesecih.
Injekcija PA3-17 je pokazala dobro prenašanje, izrazito in trajno klinično aktivnost pri bolnikih z r/r T-ALL/LBL, ki so bili predhodno močno zdravljeni, pri čemer je 50 % bolnikov s popolno remisijo ostalo brez preživetja ali/in napredovanja bolezni po 1 letu.
Trenutno na Kitajskem še vedno poteka veliko kliničnih preskušanj novih tehnologij proti raku, ki iščejo paciente. Za posvetovanje o novih zdravilih in tehnologijah se lahko obrnete na mednarodni oddelek onkološke bolnišnice južne regije Pekinga.
Telefonska številka: 4008803716
ID WeChata: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Čas objave: 13. avg. 2025